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Le Palmarès 2019 des médicaments

Le Palmarès 2019 des médicaments
Hemlibra° (émicizumab) : au Tableau d'Honneur du Palmarès 2019 des médicaments

Les Palmarès Prescrire Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur
apportent un progrès net pour certains patients
par rapport aux moyens thérapeutiques
déjà disponibles, avec certaines limites.

• Hemlibra° (émicizumab) dans la prévention des hémorragies chez les patients atteints d'une hémophilie A avec "inhibiteurs du facteur VIII"

L'hémophilie A est due à un déficit en facteur VIII, un des facteurs de la coagulation. En prévention ou en traitement des hémorragies chez les patients atteints d'hémophilie A, administrer le facteur VIII manquant est le traitement de référence. Un effet indésirable majeur de ce traitement est la production par l'organisme d'"inhibiteurs du facteur VIII", des anticorps qui rendent le facteur VIII administré inefficace. Dans cette situation, une option est d'administrer des substances, qui visent à court-circuiter l'étape de coagulation qui dépend du facteur VIII. Ces substances sont appelées agents "by-passants".

L'émicizumab (Hemlibra°, Roche) est un anticorps monoclonal qui agit au même niveau que le facteur VIII dans la cascade de la coagulation, et qui n'est pas neutralisé par les "inhibiteurs du facteur VIII". En présence de ces inhibiteurs, l'émicizumab est efficace en prévention des hémorragies, y compris chez les patients ayant des saignements fréquents sous agents "by-passants". Il est administré en injection sous-cutanée une fois par semaine (voire une fois toutes les 4 semaines), alors qu'un traitement préventif par agents "by-passants" nécessite des perfusions intraveineuses plusieurs fois par semaine. C'est pourquoi la spécialité Hemlibra° figure au Tableau d'Honneur du Palmarès 2019.

Le progrès est toutefois à relativiser compte tenu du manque d'évaluation dans certaines situations cliniques, des thromboses auxquelles il expose, des troubles allergiques à prévoir et des nombreuses inconnues concernant les effets indésirables.

Références Prescrire :

  • "Émicizumab - Hemlibra°. Hémophilie A : un traitement préventif de choix chez des patients avec inhibiteurs du facteur VIII" Rev Prescrire 2019 ; 39 (430) : 565-570. > Pdf, réservé aux abonnés
  • "Les Palmarès Prescrire 2019" Rev Prescrire 2020 ; 40 (436) : 84-89. > Pdf, accès libre

La "Pilule d’Or" est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis. Les médicaments inscrits au "Tableau d’Honneur" apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites. Les médicaments "Cités au Palmarès" contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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©Prescrire 1er février 2020

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