prescrire.org > Pilule d'Or et Palmarès annuels > Pilule d'Or Prescrire 2020 > Le Palmarès 2019 des médicaments > Palmarès 2019 des médicaments > Yescarta° (axicabtagène ciloleucel) : au Tableau d'Honneur 2019

Pilule d'Or Prescrire 2020

Le Palmarès 2019 des médicaments

Le Palmarès 2019 des médicaments
Yescarta° (axicabtagène ciloleucel) : au Tableau d'Honneur du Palmarès 2019 des médicaments

Les Palmarès Prescrire Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur
apportent un progrès net pour certains patients
par rapport aux moyens thérapeutiques
déjà disponibles, avec certaines limites.

• Yescarta° (axicabtagène ciloleucel) dans certains lymphomes à grandes cellules B en impasse thérapeutique

Une thérapie dite CAR-T (pour chimeric antigen receptor T-cells en anglais) consiste à administrer au patient ses propres lymphocytes, après les avoir génétiquement modifiés afin qu'ils expriment à leur surface un récepteur spécifique censé conduire à la liaison des lymphocytes T aux cellules tumorales, pour les détruire.

Deux thérapies CAR-T figurent au Tableau d'Honneur du Palmarès 2019 : le tisagenlecleucel (Kymriah°) chez des enfants et de jeunes adultes atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B en situation d'impasse thérapeutique, et l'axicabtagène ciloleucel (Yescarta°, Kite Pharma, représentant en France : Gilead Sciences) chez des patients atteints de certains lymphomes à grandes cellules B en situation d'impasse thérapeutique. Dans ces situations cliniques, le pronostic est sombre, avec une durée de vie qui est souvent de quelques mois seulement. Le recours à une thérapie CAR-T semble allonger la durée de vie : dans les essais, au moins la moitié des patients étaient toujours en vie 1 an à 2 ans après avoir reçu une telle thérapie. L'ampleur du progrès est toutefois difficile à déterminer, car l'évaluation repose sur des essais non comparatifs incluant peu de patients. L'évaluation clinique de ces thérapies est à poursuivre.

Une thérapie CAR-T expose à de très nombreux effets indésirables, souvent graves et parfois mortels : syndromes de libération de cytokines, troubles neurologiques, infections, atteintes hématologiques.

La préparation est spécifique à chaque patient, ce qui nécessite des procédures particulières pour éviter les confusions.

Références Prescrire :

  • "Axicabtagène ciloleucel - Yescarta°. Certains lymphomes en impasse thérapeutique : une thérapie CAR-T qui augmente les chances de survie, mais avec des effets indésirables graves fréquents" Rev Prescrire 2019 ; 39 (428) : 409-411. > Pdf, réservé aux abonnés
  • "Tisagenlecleucel - Kymriah°. Leucémie aiguë lymphoblastique chez les enfants et les jeunes adultes : augmente les chances de survie, mais avec une toxicité importante" Rev Prescrire 2019 ; 39 (428) : 414-415. > Pdf, réservé aux abonnés
  • "Les Palmarès Prescrire 2019" Rev Prescrire 2020 ; 40 (436) : 84-89. > Pdf, accès libre

La "Pilule d’Or" est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis. Les médicaments inscrits au "Tableau d’Honneur" apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites. Les médicaments "Cités au Palmarès" contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
> À propos du Palmarès 2019 des médicaments de Prescrire

Sommaire des Palmarès 2019 >

©Prescrire 1er février 2020

Partager Partager sur Facebook Partager sur Twitter

Filet
S'abonner à Prescrire