Spontanément, les firmes pharmaceutiques ne cherchent guère de médicaments pour les maladies rares, en raison d'une rentabilité jugée insuffisante. En 2000, l'Union européenne s'est dotée d'un Règlement destiné à favoriser la mise sur le marché de médicaments destinés à des patients atteints de maladies rares (alias "médicaments orphelins").
Dans son numéro de novembre, la revue Prescrire précise qu'entre avril 2000 et avril 2005, le statut européen de "médicament orphelin" a été accordé à 268 substances, et 22 autorisations de mise sur le marché européennes ont été délivrées.
L'analyse de la revue montre que dans 5 cas seulement sur 22, il n'existait jusque là aucun traitement. L'évaluation clinique de ces médicaments se heurte au faible nombre de patients concernés. Certains dossiers cliniques sont cependant de qualité, même si dans d'autres cas il aurait pu et dû être meilleur (comparaison avec un médicament déjà disponible dans la même indication, évaluation sur des critères cliniques plutôt que biologiques, etc.). En pratique, le progrès thérapeutique n'est pas toujours au rendez-vous.
L'accès à ces médicaments, souvent extrêmement chers (jusqu'à 300 000 euros par an), est très inégal selon les pays européens.
Au total, si plus de médicaments mieux évalués sont aujourd'hui disponibles pour des patients jusque-là sans recours, un trop grand nombre de ces médicaments sont destinés aux mêmes maladies, sont insuffisamment évalués, ou sont vendus très chers, excluant leur accès dans de nombreux pays.
©Prescrire 1er novembre 2006
"Médicaments pour des maladies rares : bilan contrasté en Europe" Rev Prescrire 2006 ; 26 (277) : 780-787. Télécharger (pdf, 230 Ko).
