Il faut du temps, beaucoup de temps, pour connaître toutes les propriétés d'un médicament, comme le rappelle Prescrire dans son numéro de janvier à propos du thalidomide.
Dans les années 1950, le thalidomide était exploité comme sédatif. Chez des femmes enceintes, il a entraîné des malformations fœtales gravissimes puisque les enfants naissaient sans membre, mains et pieds étant rattachés directement sur le tronc (phocomélie).
Après son retrait du marché, le thalidomide a été de plus en plus étudié dans le traitement du myélome. En 2008, une autorisation de mise sur le marché (AMM) l'a placé en traitement de première ligne du myélome des malades âgés. Cette AMM repose principalement sur deux essais cliniques. Les résultats du premier essai ont montré un gain de survie d'environ 18 mois. Les résultats intermédiaires de l'autre essai allaient dans le même sens. Mais les résultats complets n'ont finalement pas montré de gain réel de survie. Et lorsque les résultats de trois autres essais sont devenus disponibles, il n'est apparu de gain de survie que dans un seul essai. L'enthousiasme initial s'est dissipé, même si le thalidomide représente un progrès pour certains patients.
L'octroi d'une AMM repose sur le pari que les premières données réunies seront à peu près confirmées par la suite. Ce pari nécessite que les agences du médicament exigent au moins un essai de confirmation, pour mieux protéger les patients.
©Prescrire 1er janvier 2009
LIBRE "Le mot de Gaspard : Pari" Rev Prescrire 2009 ; 29 (303) : 5. Télécharger (pdf, 211 Ko).
