L’évaluation pertinente des bénéfices est fondée sur l’utilisation de critères cliniques généralement perceptibles par les patients eux-mêmes et utiles pour eux, tels que la mortalité, la souffrance, le handicap, la gêne fonctionnelle ou la qualité de vie.
Pour choisir les critères d’évaluation d’un traitement, il est nécessaire de connaître l’évolution naturelle de la maladie. Par exemple, pour évaluer un traitement après un infarctus du myocarde, la mortalité est un critère manifestement utile ! Par contre, la douleur, la mobilité articulaire ou la qualité de vie sont des critères d’évaluation utiles pour les patients ayant de l’arthrose.
Des critères dits intermédiaires sont souvent utilisés dans les essais cliniques menés par les firmes pharmaceutiques, car il est plus facile et plus rapide de montrer par exemple qu’un médicament baisse la pression artérielle ou la cholestérolémie que d’attendre une éventuelle diminution du nombre d’accidents vasculaires cérébraux ou d'infarctus du myocarde, mais deux traitements abaissant la tension artérielle n’ont pas forcément la même efficacité en termes de prévention des complications cardiovasculaires.
Dans certains cas graves, le sida par exemple, des critères intermédiaires, sont acceptables quand ils sont bien corrélés à l’évolution de la maladie (ils sont alors dits critères de substitution). Reste à toujours se poser la question des effets indésirables.
©Prescrire 1er juin 2011
Tiré de : Rev Prescrire 2008 ; 28 (291) : 69. (pdf, accès libre)
