Combien de personnes ont été exposées à un nouveau médicament avant qu'une autorisation de mise sur le marché (AMM) soit accordée ? Des auteurs ont étudié les AMM européennes centralisées accordées entre 2000 et 2010. Selon cette étude, les 161 nouveaux médicaments autorisés pour des maladies non rares pendant cette période ont été testés en moyenne chez environ 1 700 personnes. 56 % des médicaments ont été testés chez moins de 2 000 personnes, et 13 % chez moins de 500 personnes. Pour les médicaments destinés à une utilisation au long cours, le nombre de personnes incluses dans les essais a été en général un peu plus élevé : en moyenne 2 340 personnes. Mais seulement 30 % de ces médicaments ont été testés au moins 6 mois chez plus de 1 000 patients.
Pour les auteurs de l'étude, le nombre de patients inclus dans les essais avant AMM est insuffisant pour évaluer efficacité et risques à long terme des médicaments.
Obéissant à une réglementation trop peu exigeante, les agences du médicament acceptent trop souvent des évaluations au rabais : absence de comparaison contre traitement de référence, évaluation sur des critères intermédiaires, etc. Le faible nombre de personnes sur lesquelles le médicament a été évalué est un autre exemple du faible niveau d'exigence envers les firmes. Aux dépens des patients qui sont notamment soumis au risque d'effets nocifs mal connus, voire insoupçonnés, au cours des essais.
Une surveillance après commercialisation ne peut pas remplacer une évaluation initiale de qualité. La protection des patients passe par une évaluation exigeante avant AMM. C'est dans ce sens que devrait évoluer la législation encadrant les essais cliniques, et non l'inverse.
©Prescrire 1er janvier 2014
"Essais avant AMM : trop peu de patients" Rev Prescrire 2014 ; 34 (363) : 57. (pdf, accès libre)
