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Acide cholique : progrès majeur dans certains déficits en acides biliaires

Un traitement par acide cholique (Orphacol°) empêche la mort prématurée des patients atteints de certains déficits héréditaires et entraîne une disparition de la plupart des symptômes.

Les déficits héréditaires de la synthèse des acides biliaires primaires sont des maladies très rares qui, sans traitement, évoluent rapidement vers la mort.

Mi-2014, le seul traitement curatif connu est la transplantation hépatique. Depuis le début des années 1990 en France, l'acide cholique, acide biliaire primaire majoritaire, est utilisé dans certains de ces déficits, avec un statut réglementaire précaire. Fin 2013, une spécialité contenant de l'acide cholique (Orphacol°) a été munie d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) dans l'Union européenne.

Dans le dossier d'évaluation clinique, la moitié des patients traités ont été suivis plus de 17 ans. Aucun des enfants traités par l'acide cholique n'est mort. Quelques rares patients dont l'atteinte du foie était déjà importante lors du début du traitement par acide cholique ont eu une transplantation. Par contre, les enfants qui n'ont pas reçu d'acide biliaire sont morts durant leur première année. En somme, l'acide cholique empêche la mort prématurée des patients tout en évitant la transplantation hépatique, à condition que le traitement soit commencé tôt.

L'acide cholique entraîne aussi une disparition de la plupart des symptômes : hémorragies, rachitisme, etc.

Les principaux effets indésirables connus sont dus à des surdoses : nausée, vomissements, diarrhées, prurits. Les effets à long terme restent à préciser. Quelques grossesses menées sous acide cholique ont abouti à la naissance d'un nouveau-né en bonne santé.

Les gélules peuvent être ouvertes pour mélanger leur contenu avec du lait ou du jus de fruit sans perte d'efficacité ni effets indésirables notables. Une forme buvable, que la firme s'est engagée à développer, permettrait une adaptation plus fine des doses.

©Prescrire 1er novembre 2014

"Acide cholique (Orphacol°). Décisif dans certains déficits héréditaires en acides biliaires" Rev Prescrire 2014 ; 34 (373) : 815-819. (pdf, réservé aux abonnés)

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