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Médicaments de maladies rares : une dérive risquée pour les patients

Médicaments mal évalués et prix exorbitants, un risque grandissant pour les patients.

Les maladies rares entraînent parfois les familles dans des situations dramatiques et désespérées. Ces familles sont défendues par les associations avec souvent beaucoup de passion et de détermination. Au risque parfois de mettre leur cause en danger.

L’agence étatsunienne du médicament (FDA) a autorisé un nouveau médicament dans la dystrophie musculaire de Duchenne (une myopathie) qui touche des garçons, l’étéplirsen (Exondys 51°). Il a été autorisé sur la base de trois essais chez 12 et 13 patients. Le panel d’experts de la FDA avait pourtant estimé que « des biais majeurs dans le protocole et la conduite des essais cliniques avec l’étéplirsen ont rendu impossible l’utilisation de la plupart des résultats comme preuve solide pour la décision d’AMM ». La directrice de la FDA a cependant délivré l’autorisation de mise sur le marché (AMM), contre l’avis des experts, parce que les biais dans l’évaluation clinique « ne devaient pas se retourner contre les patients », qui demandaient très fortement un accès à ce nouveau médicament. Une demande nourrie par la communication de la firme.

Le traitement annuel coûtera 300 000 dollars en moyenne par patient.

Ce niveau de prix pour des médicaments orphelins mal évalués fait l’objet de plus en plus de critiques. Un ancien président du Comité économique des produits de santé (CEPS) français a ainsi déclaré que « les maladies orphelines occupent une part considérable et pèsent trop lourd » pour la collectivité.

Dans les faits, les AMM délivrées sur la base d’une évaluation clinique rudimentaire et le prix pourtant astronomique de ces médicaments risquent fort de se retourner contre l’intérêt des patients.

©Prescrire 1er mars 2017

"Médicaments de maladies rares : une dérive risquée pour les patients" Rev Prescrire 2017 ; 37 (401) : 213. (pdf, accès libre)

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