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Recherche et développement de médicaments : une initiative modèle

La commercialisation d'un nouveau médicament dans la maladie du sommeil montre que d'autres modèles de recherche pharmaceutique sont possibles et souhaitables.

Le système d'incitation à la recherche de médicaments montre de plus en plus de limites, avec des besoins importants non couverts, des bénéfices cliniques parfois modestes voire nuls, et des prix de médicaments de plus en plus exorbitants.

Des alternatives sont réfléchies et expérimentées. Ainsi pour la recherche d'un traitement de la maladie du sommeil, qui sévit notamment en Afrique équatoriale, des acteurs ont élaboré des solutions pour répondre aux difficultés rencontrées sur le terrain : manque de structures sanitaires et patients peu solvables.

À la fin des années 1990, face au constat de millions de patients atteints de maladies tropicales dites négligées, Médecins sans Frontières a créé l'association Initiative pour des médicaments contre les maladies négligées (DNDi). DNDi, financée par de l'argent public et privé, vise des actions de recherche à long terme, avec la mobilisation d'acteurs de nombreux pays au Nord comme au Sud. En collaboration avec l'Organisation mondiale de la santé (OMS) et des firmes pharmaceutiques, le traitement historique de la trypanosomiase, très toxique, a pu être remplacé. L'association nifurtimox (Lampit°) + éflornithine (Ornidyl°), administrée par voie intraveineuse, a montré une grande efficacité chez les patients gravement atteints. DNDi a cherché une alternative plus facile à administrer.Avec l'Institut tropical et de santé publique suisse, DNDi a repéré les potentialités du fexinidazole par voie orale. Elle a organisé son développement, en vue d'une mise à disposition à un prix abordable, en collaboration avec la firme Sanofi.

Cette initiative, menée avec persévérance, a montré qu'il est possible de développer des médicaments qui répondent à de véritables besoins, avec comme but propre le progrès thérapeutique, et sans promesse de monopole ni de grands profits financiers.

©Prescrire 1er août 2020

• Texte complet : 

"Éditorial. Initiative modèle" Rev Prescrire 2020 ; 40 (442) : 561. Accès libre.

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Voir aussi :

"Fexinidazole
(Fexinidazole Winthrop°)
et maladie du sommeil
à Trypanosoma brucei
gambiense : efficace
et moins contraignant
que les traitements injectables"
Rev Prescrire 2020 ;
40 (442) : 565-567.
Pdf, réservé aux abonnés

"Développement
du fexinidazole : fruit
d'une collaboration exemplaire"
Rev Prescrire 2020 ;
40 (442) : 567.
Pdf, réservé aux abonnés


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