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Bêta-thalassémie grave : un nouveau traitement pour certains patients

Une thérapie génique par bétibéglogène autotemcel (Zynteglo°) est une option à proposer aux patients candidats à une greffe pour se passer de transfusions en l'absence de donneur compatible, malgré les incertitudes.

La bêta-thalassémie majeure est une maladie génétique grave affectant la production d'hémoglobine. Elle est mortelle sans traitement vers l'âge de 2 à 3 ans. Le seul traitement curatif connu jusqu'en 2020 était la greffe de cellules souches sanguines présentes dans la moelle osseuse, à condition de disposer d'un donneur compatible.

Quand une greffe n'est pas réalisable, le traitement symptomatique repose sur la correction de l'anémie par des transfusions sanguines régulières, environ tous les mois. Le fer apporté par les transfusions entraîne une surcharge en fer qui expose à de nombreuses complications, notamment cardiaques, endocriniennes et hépatiques. Pour réduire cette surcharge en fer, un traitement au long cours est nécessaire, aux effets indésirables parfois graves.

Le bétibéglogène autotemcel (Zynteglo°) est un médicament de thérapie génique. Des cellules souches sanguines des patients sont prélevées, modifiées au moyen d'un vecteur viral inactivé pour intégrer dans leur noyau un gène fonctionnel, puis réinjectées au patient après une chimiothérapie visant à supprimer les cellules souches anormales non prélevées.

Les quelques données disponibles issues de 4 essais non comparatifs chez quelques dizaines de patients montrent que cette thérapie génique permet un arrêt durable des transfusions chez 80 % à 90 % des patients, sans anémie sévère. Les effets indésirables à prendre en compte sont à la fois ceux du bétibéglogène autotemcel et aussi ceux, parfois graves, liés aux étapes qui précèdent la perfusion du médicament.

Chez les patients atteints de béta-thalassémie candidats à une greffe mais sans donneur compatible, bétibéglogène autotemcel est à proposer, malgré les incertitudes, notamment à long terme.

©Prescrire 1er septembre 2020

• Texte complet : 

"Bétibéglogène autotemcel (Zynteglo°) et certaines bêta-thalassémies graves" Rev Prescrire 2020 ; 40 (443) : 646-647. Réservé aux abonnés.

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Voir aussi :

"La bêta-thalassémie
en bref. La surcharge
en fer est une complication
majeure du traitement"
Rev Prescrire 2000 ;
20 (208) : 500-501.
Pdf, réservé aux abonnés


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