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Accès précoce aux nouveaux médicaments : un avantage pour les firmes lors des négociations de prix

Le système de mise à disposition précoce des médicaments (avant autorisation de mise sur le marché) est susceptible d'affaiblir la marge de manœuvre des autorités de santé dans les négociations de prix avec les firmes.

En France, des autorisations temporaires d'utilisation (ATU) permettent un accès précoce à des médicaments qui ne sont pas encore munis d'autorisation de mise sur le marché (AMM). Ces ATU sont délivrées par l'Agence française du médicament (ANSM). Elles concernent des médicaments dont l'efficacité est présumée sur la base de premières données d'évaluation dans des maladies rares ou graves, pour lesquelles on ne dispose pas de traitement satisfaisant. Les médicaments sous ATU sont disponibles à l'hôpital et parfois "rétrocédables" à des patients en ambulatoire.

La firme fournit le médicament sous ATU aux hôpitaux soit gratuitement, soit à un prix qu'elle fixe elle-même, pris en charge à 100 % par la Sécurité sociale. Après obtention d'une AMM, l'évaluation de la Haute autorité de santé (HAS) sert notamment à la négociation du prix du médicament entre le Comité économique des produits de santé (CEPS) et la firme. Dans l'exemple du pentosane polysulfate (Elmiron°), le prix au moment de l'ATU était élevé : environ 500 € la boîte de 90 gélules. Après l'AMM, la firme a fait le choix d'arrêter la commercialisation de son médicament en raison d'un désaccord sur le prix, considéré par la firme comme trop faible, car très inférieur au prix ATU. Cet arrêt a fait réagir certains patients, qui recevaient ce médicament dans le cadre de l'ATU, et en avaient ressenti un effet bénéfique. Suite à leur action et celle de soignants, le pentosane polysulfate est de nouveau disponible sur le marché français et il est devenu remboursable par la Sécurité sociale à un prix proche de celui de l'ATU. Pourtant son évaluation comparative clinique n'a pas démontré son efficacité dans la vessie douloureuse et ses effets indésirables graves, eux, sont avérés.

©Prescrire 1er septembre 2020

• Textes complets :

"ATU : un moyen de pression pour les firmes lors des négociations sur le prix" Rev Prescrire 2020 ; 40 (443) : 658. Réservé aux abonnés.

"Pentosane polysulfate oral dans le syndrome de la vessie douloureuse : de retour, malgré une balance bénéfices-risques défavorable" Rev Prescrire 2020 ; 40 (443) : 657-658. Réservé aux abonnés.

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Voir aussi :

"Autorisation temporaire
d'utilisation (ATU) dite
d'extension d'indication :
accès précoce
à des indications
hors AMM"
Rev Prescrire 2020 ;
40 (441) : 490.
Pdf, réservé aux abonnés

"Nusinersen : un prix
exorbitant qui remet
en cause l'accès aux soins"
Rev Prescrire 2018 ;
38 (418) : 570.
Pdf, réservé aux abonnés


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