La pandémie de covid-19 a été l'occasion d'une très forte exposition médiatique de la recherche médicale, de ses méthodes, de ses incertitudes, de ses controverses et de ses manipulations. Parmi les questions débattues avec passion figure celle des essais comparatifs, sous les angles scientifique et éthique.
Au début du 21e siècle, le consensus scientifique international est que la meilleure démonstration de l'efficacité d'un traitement repose le plus souvent sur la conduite d'essais comparatifs, de préférence randomisés et en aveugle. Ces essais permettent de montrer au mieux un lien de causalité (et non une simple association statistique) entre un traitement et l'évolution de la santé des patients. Côté éthique, outre l'obligation légale d'obtenir le consentement éclairé des personnes participant aux essais (le comparateur étant le meilleur traitement avéré), deux aspects sont déterminants : que l'essai soit conçu et réalisé selon une méthode qui garantisse au mieux la fiabilité des résultats ; que l'essai cherche à répondre à une question dont la réponse est incertaine avant l'issue de l'essai.
Au printemps 2020, les premières études réalisées avec l'hydroxychloroquine (Plaquénil°) n'ont pas rendu non éthiques les essais comparatifs randomisés avec ce médicament dans la maladie covid-19, puisque ces études ne prouvaient pas de manière rigoureuse son efficacité, qui était au mieux une hypothèse. Les personnes qui ont cru durablement à l'hydroxychloroquine ont été abusées sur le degré d'incertitude concernant ce médicament. Et l'accumulation des preuves que l'hydroxychloroquine n'a pas l'efficacité escomptée dans la covid-19 a montré grandeur nature les risques qu'il y a à utiliser des médicaments sur la base de preuves insuffisantes.
©Prescrire 1er novembre 2020
• Texte complet :
"Essais comparatifs : une question d'éthique" Rev Prescrire 2020 ; 40 (445) : 852. Accès libre.
