En 2002, sur
la base des documents alors disponibles, à savoir les comptes
rendus publiés de deux essais comparatifs versus placebo
pour l'agalsidase dite alfa (dont un sous forme de résumé
de présentation à un congrès), d'un essai comparatif
versus placebo pour l'agalsidase dite bêta, et les comptes
rendus d'analyse du dossier d'évaluation par l'Agence européenne
du médicament, la revue Prescrire avait conclu à un
avantage de l'agalsidase dite alfa en termes d'efficacité
sur la douleur, la fonction rénale et la conduction cardiaque.
La revue Prescrire
avait alors précisé que :
- l'efficacité de l'agalsidase alfa est établie, au
moins à court terme, sur des critères cliniques :
effet antalgique sur les paresthésies des extrémités,
fonction rénale. Son profil d'effets indésirables
connu est acceptable ;
- la posologie adéquate, l'âge souhaitable au début
du traitement, l'efficacité à long terme restent à
établir ;
- en l'état actuel de son dossier d'évaluation clinique,
l'agalsidase bêta (Fabrazyme°) n'a aucun avantage démontré
sur l'agalsidase alfa.
Ces premières
conclusions nous avaient amené à inscrire l'aglasidase
alfa au Tableau d'honneur du Palmarès 2002 des médicaments.
En 2003, ces
conclusions sont remises en cause : il est apparu que certaines
données de ce dossier étaient trompeuses.
©La revue Prescrire 1er juillet 2003
Rev Prescr 2002 ; 22 (234) : 817.
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