Miglustat : troubles digestifs très fréquents

Le miglustat (Zavesca°) est un inhibiteur de la glucosylcéramide synthétase, une enzyme intervenant dans le métabolisme des lipides. Dans l'Union européenne, muni d'un statut de médicament orphelin, le miglustat est autorisé par voie orale dans deux maladies rares : la maladie de Gaucher de type 1 légère à modérée chez les adultes quand une enzymothérapie de substitution n'est pas possible ; et les manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C chez les enfants et les adultes (1à4). Une copie est disponible, autorisée uniquement dans la maladie de Gaucher (2).