Vismodégib : 3 ans après l'AMM, toujours pas d'évaluation comparative, et un profil d'effets indésirables toujours préoccupant

En 2013, le vismodégib, un antitumoral inhibiteur de la voie dite du hérisson, a été autorisé dans l'Union européenne pour le traitement des patients atteints de carcinome basocellulaire. Lors de l'analyse initiale du dossier d'évaluation clinique, nous avions conclu que sa balance bénéfices-risques était incertaine. Dans les essais disponibles, uniquement non comparatifs, le vismodégib semblait entraîner une disparition au moins partielle des lésions cancéreuses chez environ 30 % à 60 % des patients selon le stade de la maladie et selon les essais. Mais il exposait à des effets indésirables fréquents et parfois graves, notamment : spasmes musculaires, fatigues, hyponatrémies, pertes de poids, alopécies, troubles oculaires, cancers cutanés. Des doutes subsistaient sur des risques hépatiques et cardiovasculaires (1).