Eltrombopag (REVOLADE°) et aplasie médullaire sévère

L'aplasie médullaire est une maladie très rare : environ 2 nouveaux cas par million d'habitants chaque année en Europe. L'aplasie médullaire est une atteinte de l'hématopoïèse au sein de la moelle osseuse, à l'origine d'une diminution ou d'un arrêt de la production des cellules souches hématopoïétiques, sans prolifération cellulaire anormale ni fibrose. Elle entraîne une atteinte de toutes les lignées sanguines (pancytopénie), à l'origine d'anémies, d'infections et d'hémorragies. Dans la majorité des cas, l'aplasie médullaire est acquise et chronique. Elle est parfois d'origine virale ou toxique (exposition à des radiations ionisantes, au benzène, à un médicament, etc.). Le plus souvent, sa cause n'est pas connue. Des mécanismes auto-immuns sont parfois suspectés. L'aplasie médullaire est un facteur de risque de développement d'une leucémie ou d'un syndrome myélodysplasique. En l'absence de traitement, l'aplasie médullaire est le plus souvent mortelle (1à3).