ataluren (TRANSLARNA°) et myopathie de Duchenne

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique grave liée au chromosome X. Elle touche quasi-exclusivement les garçons. Sa fréquence est d'environ 1 garçon nouveau-né sur 3 000 à 5 000 en Europe, soit environ une centaine de garçons nouvellement atteints par an en France (1à4).

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