Migalastat (GALAFOLD°) et maladie de Fabry

La maladie de Fabry est une maladie héréditaire de transmission récessive liée au chromosome X. Son diagnostic est porté à la naissance chez environ 1 à 3 nouveau-nés sur 100 000. Elle est plus fréquente et souvent plus grave chez les hommes que chez les femmes (1à4).

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