Bétibéglogène autotemcel (ZYNTEGLO°) et certaines bêta-thalassémies graves

L'hémoglobine contenue dans les globules rouges sert au transport de l'oxygène. Elle est constituée d'une partie protéique (la globine) et d'une partie non protéique (l'hème). Différents types d'hémoglobines sont synthétisées par l'organisme en fonction notamment de la période de la vie. À la naissance, l'hémoglobine fœtale (HbF) représente 85 % de l'hémoglobine synthétisée. Puis, sa proportion décroît régulièrement entre les âges de 6 mois à 12 mois pour laisser la place à l'hémoglobine A, qui représente environ 98 % de l'hémoglobine chez l'adulte. La globine est composée de 4 sous-unités appelées "chaînes" dont deux chaînes alpha. Les deux autres chaînes diffèrent selon le type d'hémoglobine. Dans l'hémoglobine fœtale, il s'agit de deux chaînes gamma, et dans l'hémoglobine A de deux chaînes bêta (1à3).