L'azacitidine est un cytotoxique analogue de la cytidine, un nucléoside. Elle bloque la synthèse de l'ARN et de l'ADN, aboutissant à une inhibition de la multiplication des cellules tumorales. Dans l'Union européenne, l'azacitidine est autorisée en poudre pour suspension injectable, par voie sous-cutanée, chez les adultes dans certains syndromes myélodysplasiques ou apparentés (c'est-à-dire certaines leucémies aiguës myéloblastiques et leucémies myélomonocytaires chroniques) de mauvais pronostic, quand une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques n'est pas envisageable. En France, des copies sont disponibles sous un nom commercial comportant la dénomination commune internationale (DCI), avec la même indication que le princeps Vidaza° (1,2)
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