Ravulizumab (ULTOMIRIS°) et syndrome hémolytique et urémique atypique

Les syndromes hémolytiques et urémiques sont des affections rares, parfois mortelles. Elles résultent de lésions de la microvascularisation dues à des atteintes des cellules endothéliales, avec formation de thrombi obstruant les microvaisseaux sanguins, dans les reins et parfois d'autres organes. Elles se manifestent par une thrombopénie, une anémie hémolytique à l'origine de fatigue, pâleur et dyspnée, une insuffisance rénale aiguë, et des atteintes extrarénales, notamment au niveau du foie, du cœur, des poumons, du pancréas, ou du système nerveux central. La mort des patients fait suite le plus souvent à une insuffisance rénale terminale ou à des événements ischémiques cardiaques, des hémorragies, ou une cytolyse hépatique (1à3).