Caplacizumab (CABLIVI°) et purpura thrombotique thrombopénique acquis chez les adolescents

Le purpura thrombotique thrombopénique acquis est une maladie rare, presque toujours mortelle en quelques jours en l'absence de traitement. Il associe : l'atteinte de divers organes en raison de multiples thromboses ; une thrombopénie, liée à l'agrégation des plaquettes dans les thrombus ; une anémie hémolytique. Cette affection est liée à une accumulation de facteur Willebrand, une protéine procoagulante (1,2). Le traitement d'un épisode repose sur des échanges plasmatiques, généralement pendant plusieurs jours. Les récidives sont fréquentes, souvent dans un délai relativement court, mais parfois après plusieurs années (1).