Pegcétacoplan (ASPAVELI°) et hémoglobinurie paroxystique nocturne après échec d'un anti-protéine C5 du complément

L'hémoglobinurie paroxystique nocturne est une affection rare, liée à des mutations acquises de cellules souches hématopoïétiques qui entraînent la production de globules rouges anormalement sensibles à l'hémolyse en cas d'activation du complément. Elle se manifeste par une anémie hémolytique chronique, souvent accompagnée de manière intermittente d'une hémoglobinurie nocturne. Les principales complications sont des infections, des thromboses et une insuffisance rénale. Le traitement repose notamment sur des transfusions sanguines et parfois sur un inhibiteur de la fraction C5 du complément tel que l'éculizumab. Quand l'anémie persiste malgré un traitement par éculizumab, les transfusions sanguines sont, faute de mieux, la meilleure option (1à3).