Odévixibat (BYLVAY°) et cholestase intrahépatique progressive familiale

La cholestase intrahépatique progressive familiale est une maladie génétique à transmission autosomique récessive. Elle entraîne une altération de la sécrétion et du transport des acides biliaires, d'où une accumulation de ces acides et de la bilirubine dans le foie et le sang. Cette maladie toucherait 1 à 2 personnes sur 100 000 dans le monde. C'est une maladie grave, avec des complications hépatiques potentiellement mortelles : hypertensions portales, cirrhoses, insuffisances hépatiques, carcinomes hépatocellulaires. La plupart des patients meurent durant l'enfance ou l'adolescence (1à4).