Vutrisiran (AMVUTTRA°) et polyneuropathie liée à une amylose à transthyrétine

L'amylose à transthyrétine est une maladie héréditaire rare, et d'évolution fatale en raison de ses manifestations neurologiques centrales et périphériques (polyneuropathie) et cardiaques. En cas de polyneuropathie de type 1 ou 2 (c'est-à-dire chez les patients en mesure de marcher, respectivement sans ou avec aide), le traitement de référence est le patisiran, un ARN interférent inhibiteur de la synthèse de transthyrétine : il freine l'aggravation des atteintes neurologiques, notamment les troubles de la marche (1).