Éladocagène exuparvovec (UPSTAZA°) et déficit en décarboxylase d'acide L-aminé aromatique

La décarboxylase d'acide L-aminé aromatique (AADC en anglais) est l'enzyme qui contrôle la dernière étape de la synthèse de la dopamine et de la sérotonine, des neurotransmetteurs. La dopamine (précurseur de l'adrénaline et de la noradrénaline) joue un rôle important dans la motricité ; la sérotonine dans l'humeur et le sommeil ; et l'adrénaline et la noradrénaline dans le fonctionnement du système nerveux autonome, notamment aux niveaux digestif et cardiovasculaire (1).

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