Avapritinib (AYVAKYT°) et mastocytoses systémiques avancées

Les mastocytoses sont des maladies rares, caractérisées par une activation ou une prolifération anormale des mastocytes (un type de cellules immunitaires). Elles sont liées dans quasiment tous les cas à une mutation du gène KIT (1,2). On distingue plusieurs formes de mastocytoses, de pronostics différents, dont : les mastocytoses systémiques dites agressives sans hémopathie associée, avec une espérance de vie en général inférieure à 5 ans ; les mastocytoses systémiques associées à une hémopathie dont le pronostic dépend surtout de l'hémopathie associée ; les leucémies à mastocytes, avec une espérance de vie en général inférieure à 6 mois (1,3). Selon un essai non comparatif de faible niveau de preuves, la midostaurine (un inhibiteur de tyrosine kinases, dont FLT3 et KIT) allonge peut-être de quelques mois la durée de vie de certains patients atteints d'une leucémie à mastocytes. L'interféron alfa (pégylé ou pas) ou la cladribine (un cytotoxique) sont aussi parfois proposés, sans démonstration d'un allongement de la durée de vie (1,3).