Olipudase alfa (XENPOZYME°) et déficit en sphingomyélinase acide de type B ou A/BLe déficit en sphingomyélinase acide (alias maladie de Niemann-Pick de type A ou de type B) est une maladie héréditaire lysosomale rare. Ce déficit enzymatique entraîne l'accumulation de sphingomyéline, un lipide entrant dans la composition de la plupart des membranes cellulaires, ce qui provoque le dysfonctionnement de divers tissus et organes (1à3).La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecterFaites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous