Luspatercept (REBLOZYL°) et anémie liée à une bêtathalassémie dite non dépendante des transfusions

Les bêtathalassémies constituent un groupe hétérogène d'atteintes hématologiques, en lien avec différentes mutations du gène codant pour les chaînes bêta de la globine. On distingue notamment : les formes dites dépendantes des transfusions dans lesquelles les patients ont fréquemment besoin de transfusions sanguines ; et les formes dites non dépendantes des transfusions dans lesquelles les patients ont parfois ponctuellement besoin de transfusions sanguines (1,2).