L'amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire progressive caractérisée par la dégénérescence de neurones de la moelle épinière, d'autant plus grave que les signes apparaissent tôt dans la vie.

Chez les patients atteints d'une amyotrophie spinale proximale infantile sévère, c'est-à-dire se manifestant cliniquement avant l'âge de 6 mois, l'administration de nusinersen (Spinraza°) semble réduire la mortalité à court terme, sans effet important sur le handicap. On ne sait pas ce qu'il en est à plus long terme et les inconnues concernant les effets indésirables sont encore nombreuses.

Autoriser ce médicament sur la base d'une telle évaluation place les parents et les soignants dans un dilemme à la hauteur des incertitudes, car à partir des données disponibles, on ne peut pas déduire ce que vont avoir à vivre les nourrissons traités. Il aurait été préférable de réserver l'utilisation du nusinersen au cadre de la recherche clinique.

Ce médicament à la balance bénéfice-risques incertaine n'en est pas moins vendu par la firme à un prix battant des records : environ 500 000  euros la première année, puis 250 000 euros par an les années suivantes.

La Haute autorité de santé (HAS) s'interroge sur la soutenabilité de cette dépense pour l'assurance maladie. L'association AFM-Téléthon (Association française contre les myopathies) conteste ce prix et dénonce les risques qu'il crée pour l'accès aux nouveaux médicaments en général. Car les prix exorbitants des médicaments peuvent s'analyser de diverses façons, morale, politique, industrielle, etc., mais il en est une qui a le mérite d'être comprise par tout le monde : quand l'argent est utilisé pour quelque chose ou quelqu'un, il n'est plus disponible pour autre chose ou quelqu'un d'autre.

©Prescrire 1er août 2018

"Nusinersen (Spinraza°) et amyotrophie spinale. Des données encore trop limitées" Rev Prescrire 2018 ; 38 (418) : 569-570. (pdf, réservé aux abonnés)

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