Un médicament efficace avec des effets indésirables acceptables ans la maladie d'Alzheimer ? Aucun doute qu'un tel médicament serait plus que bienvenu pour nombre de patients, leurs proches et les soignants. Et pourtant, l'annonce par l'agence étatsunienne du médicament (FDA) d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'aducanumab (Aduhelm°) dans cette maladie a été très critiquée.
Les deux essais cliniques initiaux n'ayant pas démontré d'efficacité de l'aducanumab pour freiner la progression de la maladie, la firme les a arrêtés. Puis elle a réanalysé les données et a fait une demande d'AMM auprès de la FDA. En 2020, le comité d'experts sur les maladies du système nerveux de la FDA a donné un avis négatif à cette demande, presque à l'unanimité. Mais la FDA a délivré quand même une AMM accélérée, en s'appuyant sur la réduction des plaques amyloïdes, un critère non clinique dont le lien avec l'évolution de la maladie n'a pas été retrouvé dans de nombreuses études. Le médicament est effectivement actif sur les plaques amyloïdes, au point d'entraîner des œdèmes cérébraux chez environ un tiers des patients… La FDA a accordé à la firme un délai de 9 ans pour réaliser un autre essai comparatif sur des critères cliniques.
Cette AMM a suscité de nombreuses critiques et a conduit à la démission de trois membres du comité d'experts. Avec un prix de 56 000 dollars le traitement annuel, la firme saura certainement alimenter une forte demande pour ce médicament, par des investissements en publicité et en "formation" continue des soignants.
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er octobre 2021
• Texte complet :
"Alzheimer : encore un médicament mal venu" Rev Prescrire 2021 ; 41 (456) :774. Accès libre.
