La myasthénie auto-immune est une maladie liée à la présence d'auto-anticorps dirigés contre des éléments de la jonction neuromusculaire, ce qui altère la transmission de l'influx nerveux au muscle. En général, il s'agit d'anticorps dirigés contre des récepteurs à l'acétylcholine. La maladie se manifeste par des faiblesses musculaires d'intensité variable, parfois graves. Le traitement repose sur la pyridostigmine (Mestinon°) (un anticholinestérasique) et, en cas d'efficacité insuffisante, sur une corticothérapie et l'azathioprine (Imurel° ou autre), un immunodépresseur.
L'efgartigimod alfa (Vyvgart°) bloque le récepteur néonatal Fc qui aurait un rôle dans le maintien des concentrations sanguines des immunoglobulines G en empêchant leur dégradation.
L'efgartigimod alfa aurait ainsi des effets immunodépresseurs non spécifiques en augmentant la dégradation de l'ensemble des immunoglobulines G, dont celles en cause dans la myasthénie auto-immune.
Dans l'Union européenne, l'efgartigimod alfa a été autorisé, en ajout à d'autres traitements, chez les patients atteints de myasthénie auto-immune généralisée et ayant des auto-anticorps dirigés contre des récepteurs à l'acétylcholine.
Dans un essai randomisé en double aveugle chez 167 patients atteints d'une myasthénie auto-immune généralisée d'intensité globalement modérée, l'efgartigimod alfa a été efficace à court terme pour diminuer la gêne de certains troubles musculaires sur les activités de la vie quotidienne (mesurée par un score) chez environ 40 % de patients de plus que dans le groupe placebo.
L'efgartigimod alfa expose surtout à des infections respiratoires et urinaires, des réactions d'hypersensibilité, des douleurs musculaires et peut-être à long terme à des cancers.
Malgré les nombreuses inconnues, l'efgartigimod alfa constitue une option à discuter avec les quelques patients qui restent gênés malgré les autres traitements immunodépresseurs.
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er janvier 2024
• Texte complet :
"Efgartigimod alfa (Vyvgart°) et myasthénie auto-immune généralisée" Rev Prescrire 2024 ; 44 (483) : 14-15. Réservé aux abonnés.
