Chaque patient a intérêt à avoir accès à des médicaments bien évalués, dont la balance bénéfices-risques favorable a été démontrée sur des critères cliniques pertinents, avec un fort niveau de preuves, et en comparaison avec les meilleures options thérapeutiques disponibles.
Mais les attentes des patients diffèrent selon leur situation personnelle. Par exemple, il est compréhensible que des patients atteints d'une maladie dont on ne connaît pas de traitement satisfaisant souhaitent avoir accès le plus rapidement possible à de nouveaux médicaments, même insuffisamment évalués, malgré des incertitudes et des risques importants.
Aux États-Unis d'Amérique et en Europe, les agences du médicament ont rendu possibles des accès de plus en plus précoces à certains médicaments, sans être assez exigeantes sur l'évaluation post-AMM, indispensable pour compléter l'évaluation. Ce sont tous les patients qui sont malmenés, car les choix thérapeutiques s'effectuent, de façon durable, sur des données très fragiles.
Des délais courts pour répondre aux besoins des patients qui sont aujourd'hui en situation d'impasse thérapeutique permettent rarement de disposer d'une évaluation solide des nouveaux médicaments. Dans l'intérêt de tous les patients de demain, les firmes devraient être obligées de poursuivre jusqu'au niveau standard l'évaluation de ces médicaments autorisés sur une base fragile, ne serait-ce que pour écarter ceux qui s'avèrent finalement plus dangereux qu'utiles.
NB : L'édition 2024 des Rencontres-débats Prescrire a eu lieu le jeudi 25 janvier 2024, autour du thème "Bien évaluer les médicaments, pour mieux soigner. Comment concilier l'intérêt des patients d'aujourd'hui et de ceux de demain ?"
Élaboré par la Rédaction
©Prescrire 1er février 2024
• Texte complet :
"Évaluer les médicaments : pour les patients d'aujourd'hui, sans négliger ceux de demain" Rev Prescrire 2024 ; 44 (484) : 137. Accès libre.
