Tableau d'Honneur• VYNDAQEL° (tafamidis) Pfizer
Dans la cardiomyopathie liée à une amylose à transthyrétine chez des adultes
Tafamidis et cardiomyopathie liée à une amylose à transthyrétine : diminution de la mortalité
L'amylose à transthyrétine est une maladie rare, d'évolution fatale, qui se manifeste en général chez des patients âgés entre 30 ans et 50 ans. L'espérance de vie est d'environ une dizaine d'années après le diagnostic. Cette affection est due à une instabilité de la protéine transthyrétine, à l'origine de dépôts amyloïdes au niveau de divers organes. Les signes cliniques, variables selon les organes touchés, sont notamment des troubles cardiaques (insuffisances cardiaques, thromboses et troubles de la conduction).
Le tafamidis est une substance qui se lie à la transthyrétine et qui semble la stabiliser. Dans un essai versus placebo chez 441 patients atteints d'une cardiomyopathie symptomatique liée à une amylose à transthyrétine, la mortalité après 30 mois de traitement a été plus faible dans le groupe tafamidis : 30 % versus 43 % dans le groupe placebo. Ces résultats sont fragiles, faute de confirmation dans au moins un autre essai par une autre équipe. Les avantages du tafamidis sont à mettre en balance avec les effets indésirables auxquels il expose : troubles infectieux, digestifs, oculaires et probablement hépatiques. Des incertitudes demeurent quant à la dose quotidienne optimale. Néanmoins, l'ampleur de l'effet observé conduit Prescrire à faire figurer la spécialité Vyndaqel° au Tableau d'Honneur du Palmarès Prescrire des médicaments 2020.
La Pilule d'Or est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.
Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.
Les médicaments Cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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Le Palmarès 2020 des médicaments
Ce Palmarès des médicaments est déterminé à partir des évaluations publiées dans Prescrire au cours de l'année.