Pilule d'Or
Cette année, un médicament constitue un progrès thérapeutique décisif justifiant une Pilule d’Or.
• Fexinidazole Winthrop° (fexinidazole) - Sanofi Winthrop
Pilule d’Or pour le fexinidazole dans la maladie du sommeil liée à une infection par Trypanosoma brucei rhodesiense.
Dans le sud et l’est de l’Afrique, la trypanosomiase humaine africaine (ou maladie du sommeil) est une infection liée surtout à Trypanosoma brucei rhodesiense. Sans traitement, elle est presque toujours mortelle en quelques semaines à quelques mois. Avant la mise à disposition du fexinidazole (un antiparasitaire 5-nitro-imidazolé), le traitement de l’infection à T. brucei rhodesiense reposait sur des médicaments par voie intraveineuse, notamment le mélarsoprol, un dérivé de l’arsenic. Avec ces traitements, la mortalité est inférieure à 22 %. Le mélarsoprol expose à de fréquents effets indésirables graves, dont des syndromes encéphalopathiques chez 5 % à 18 % des patients, mortels dans 10 % à 70 % des cas.
Un essai non comparatif a inclus 45 patients vivant en Ouganda et au Malawi, infectés par T. brucei rhodesiense, dont 35 au stade le plus grave de la maladie. Ils ont tous reçu du fexinidazole par voie orale. Après un suivi d’un an, 44 patients étaient encore en vie. Étant donné l’évolution naturelle de cette maladie, le niveau de preuves de ce résultat est suffisant pour démontrer une grande efficacité du fexinidazole dans cette infection, malgré l’absence d’un groupe témoin. De plus, le profil d’effets indésirables du fexinidazole est plutôt bien connu du fait du long recul d’utilisation des nitro-imidazolés et de son utilisation dans la maladie du sommeil due à un autre parasite. Ce profil comporte moins d’effets indésirables graves que celui du mélarsoprol.
Le fexinidazole s’administre par voie orale, ce qui facilite son utilisation chez des patients qui vivent dans des zones démunies en infrastructures sanitaires par rapport au mélarsoprol qui s’administre par voie intraveineuse.
La recherche clinique sur le fexinidazole dans la maladie du sommeil a été menée par l’organisme à but non lucratif DNDi, de l’anglais Drugs for neglected diseases initiative (lire DNDi : des médicaments contre les maladies négligées mais : DNDi : un modèle collaboratif de recherche et développement centré sur les besoins des patients (réservé aux abonnés)).
C’est pour récompenser ce progrès thérapeutique majeur dans une maladie “négligée” que la Pilule d’Or 2024 est attribuée à la spécialité Fexinidazole Winthrop°.
La Pilule d'Or est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.
Les médicaments inscrits au Tableau d'Honneur apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.
Les médicaments Cités au Palmarès contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.
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Le Palmarès 2024 des médicaments
Ce Palmarès des médicaments est déterminé à partir des évaluations publiées dans Prescrire au cours de l'année.