Méthodologie de nouveaux types d'essais cliniques

À la suite d'une demande du Ministre des solidarités et de la santé, la Haute autorité de santé (HAS) française a entamé des travaux sur les nouvelles « approches méthodologiques permettant de conduire des essais cliniques compatibles avec une identification et une mise à disposition rapide des traitements présumés innovants tout en permettant de préserver la qualité de la démonstration et la validité des résultats obtenus » (1).

Dans sa réponse à la consultation publique mise en place par la HAS, Prescrire a insisté pour que les autorisations de mise sur le marché (AMM) des médicaments reposent sur une évaluation rigoureuse, sur la base d'essais randomisés comparatifs menés en double aveugle versus traitement de référence, démontrant un progrès tangible pour les patients (2).

Prescrire a indiqué que « des critères intermédiaires d'évaluation, sans corrélation démontrée avec des critères cliniques, sont trop souvent utilisés pour motiver des autorisations prématurées. Les procédures dites accélérées d'AMM reposent trop souvent sur des critères intermédiaires (c'est-à-dire non cliniques) et repoussent à la période post-AMM la collecte de preuves d'un bénéfice clinique. Comme elles augmentent l'incertitude quant à la valeur clinique et à la sécurité des médicaments, les AMM accélérées ne doivent être utilisées qu'à titre exceptionnel, dans des situations graves, sans traitement approprié. Ces autorisations accélérées doivent obligatoirement être associées à une collecte de preuves après l'autorisation de mise sur le marché (…).

Récemment, de nouvelles formes d'essais ont vu le jour comme les essais basket. Au même titre que des essais cliniques randomisés comparatifs classiques, ces nouvelles méthodes devraient garantir une évaluation clinique appropriée. Une nouvelle méthodologie d'évaluation doit d'abord être elle-même évaluée par comparaison aux méthodologies de référence, pour en apprécier les avantages et les inconvénients (…).

Les données de vie réelle sont nécessaires et utiles pour la pharmacovigilance mais de trop faible niveau de preuves pour apporter des données probantes d'efficacité motivant une AMM » (2).

Prescrire estime qu'accélérer la mise à disposition des médicaments n'a pas de sens en soi si la démonstration d'un progrès thérapeutique n'est pas faite.