ATU : un moyen de pression pour les firmes lors des négociations sur le prix

En France, les autorisations temporaires d'utilisation (ATU) permettent un accès précoce à des médicaments qui ne sont pas encore munis d'autorisation de mise sur le marché (AMM) française ou européenne dans l'indication de l'ATU. Les ATU sont délivrées à la firme par l'Agence française du médicament (ANSM). Elles concernent des médicaments dont l'efficacité est présumée sur la base de premières données d'évaluation dans des maladies rares ou graves, pour lesquelles on ne dispose pas de traitement satisfaisant. Cette évaluation repose sur des données le plus souvent moins complètes que celles fournies pour soutenir une demande d'AMM (1).