Comparer un nouveau médicament à un placebo est un choix justifié en l'absence de traitement de référence. Sinon, c'est un choix contraire à l'intérêt des patients.
En effet, les participants à un essai sont avant tout des patients, c'est-à-dire des personnes qui cherchent un soulagement, et qui sont à soigner au mieux en fonction des connaissances. De plus, l'absence de comparaison à un traitement de référence empêche de mettre en évidence un éventuel progrès thérapeutique, et prive de données solides comparatives pour éclairer et étayer les choix thérapeutiques.
Un nouvel exemple ce mois-ci, avec le rimégépant (Vydura°) autorisé dans la migraine. Malgré l'existence d'options thérapeutiques éprouvées, l'évaluation clinique de ce nouveau médicament ne repose que sur des essais versus placebo (lire aussi "rimégépant (Vydura°) et migraine"). Dans la migraine, l'Agence européenne du médicament (EMA) elle-même recommande aux firmes de choisir ce comparateur, arguant de « l'importance de l'effet placebo ». Un argument non recevable car, dans un essai randomisé mené réellement en double aveugle, il est très peu probable que l'effet placebo soit nettement différent d'un groupe de patients à un autre et explique à lui seul une éventuelle absence de supériorité dans une comparaison versus un médicament éprouvé.
En recommandant ou en acceptant de telles comparaisons versus placebo, l'Agence européenne du médicament montre qu'elle joue son rôle de régulateur administratif, mais sans donner la priorité à l'intérêt des patients et à la qualité des soins. En somme, c'est un gâchis, tant pour les patients qui se sont prêtés à l'évaluation du médicament et ceux amenés à le prendre une fois commercialisé, que pour les soignants qui devront choisir quels soins apporter aux patients concernés.
