Dans l'Union européenne, la firme Janssen Cilag a obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) dite conditionnelle pour le talquétamab (Talvey°) en monothérapie chez des patients atteints d'un myélome multiple après au moins trois lignes de traitement (lire aussi "talquétamab (Talvey°) et myélome multiple après au moins 3 lignes de traitement"). Cette AMM se base sur un essai non comparatif, de faible niveau de preuves et sans progrès démontré. Le fait que des centaines de patients aient été inclus montre pourtant que cette situation clinique n'est pas rare et qu'un essai comparatif aurait pu être réalisé.
La condition fixée par l'Agence européenne du médicament (EMA) à la firme pour que l'AMM évolue en AMM "classique" est de fournir des résultats d'un essai comparatif, mais chez des patients ayant un myélome multiple qui s'aggrave après une seule ligne de traitement ou plus. L'EMA et la firme ont considéré que cet essai, toujours en cours début 2025 et dont les résultats sont annoncés pour 2027, fournira des données suffisantes pour « confirmer la balance bénéfices-risques du talquétamab ». Sous réserve que les résultats de cet essai soient "positifs", la firme devrait ainsi faire d'une pierre deux coups : "valider" l'AMM conditionnelle sans avoir mené d'essai comparatif chez des patients déjà lourdement prétraités et probablement obtenir une autorisation dès la deuxième ligne de traitement.
Cette stratégie de développement de médicaments dans les cancers hématologiques est fréquente, mais inacceptable. Elle permet aux firmes d'engranger précocement des bénéfices financiers en mettant sur le marché un médicament évalué a minima, tout en donnant l'impression de compléter l'évaluation initiale, alors que celle-ci était très insuffisante. Au final, la firme est gagnante vu les extensions d'indication du médicament. Mais c'est aux dépens d'informations plus solides sur la balance bénéfices-risques du médicament et de la qualité des soins aux patients.
