Essais exploratoires, critères intermédiaires : insuffisants pour des AMM solides

En cancérologie, de plus en plus de médicaments sont autorisés sur la base d'un seul essai clinique comparant le médicament versus un traitement (de référence dans le meilleur des cas), avec comme critère d'évaluation principal un critère intermédiaire, par exemple le délai avant aggravation (radiologique ou clinique) du cancer, sans chercher à démontrer un effet sur la durée globale de survie (1). Des résultats favorables sur un critère intermédiaire tel que le délai avant aggravation radiologique ou le taux de réponse tumorale (diminution de la taille de la tumeur), sont-ils corrélés avec un progrès clinique tangible en termes de durée globale de survie ou de qualité de vie ? Plus généralement, les résultats des premiers essais cliniques reposant sur des critères intermédiaires sont-ils confirmés par des essais ultérieurs avec des critères cliniques tangibles ? Des publications apportent des éléments de réponse.