Nusinersen : un prix exorbitant qui remet en cause l'accès aux soins

La commercialisation du nusinersen est un événement pour plusieurs raisons. C'est d'abord le premier médicament autorisé dans l'Union européenne chez les patients atteints d'une amyotrophie spinale proximale, situation dans laquelle sa balance bénéfices-risques est incertaine, y compris dans les formes très graves de la maladie (lire aussi "nusinersen (Spinraza°) et amyotrophie spinale"). C'est ensuite un nouveau cap franchi en matière de prix exorbitant pour un médicament, avec une dépense médicamenteuse d'environ 500 000 € dans le cadre de l'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) en France, pour la première année de traitement.