Pas d'accord !

Quand un nouveau médicament n'a pas d'efficacité clinique démontrée et qu'il semble exposer à des risques graves, il paraît évident qu'il est plus dangereux qu'utile, d'où notre cotation "Pas d'accord". Mais même quand ils ont une certaine efficacité, certains médicaments sont plus dangereux qu'utiles.

Dans les anémies liées à une insuffisance rénale chronique, les époétines sont la référence, malgré leurs limites. Dans les bêta-thalassémies, les transfusions régulières sont un premier choix, malgré leurs contraintes et la surcharge en fer qu'elles entraînent. Deux nouveaux médicaments semblent avoir une certaine efficacité clinique dans chacune de ces situations : le roxadustat (Evrenzo°) dans l'insuffisance rénale chronique et le luspatercept (Reblozyl°) dans les bêta-thalassémies. Mais à bien analyser leur évaluation, leur efficacité clinique est marginale comparée à leurs risques : augmentation de la mortalité chez certains patients avec le roxadustat (lire aussi "roxadustat (Evrenzo°) et anémie liée à une insuffisance rénale chronique"), atteintes rénales graves et peut-être cancers avec le luspatercept (lire aussi "luspatercept (Reblozyl°) et anémie liée à un syndrome myélodysplasique").

Face à des résultats en faveur d'une certaine efficacité d'un nouveau médicament, il est tentant de minimiser les risques observés dans les essais, et de sous-estimer ceux qui sont prévisibles, surtout face aux contraintes et limites du traitement de référence. Mais quand le médicament est plus dangereux qu'utile, il est alors préférable de protéger les patients.

C'est aussi le sens de notre cotation "Pas d'accord", qui annonce clairement que l'évaluation du médicament montre une balance bénéfices-risques trop déséquilibrée, malgré les espoirs ou les promesses qui accompagnent la nouveauté.