Luspatercept (REBLOZYL°) et anémie liée à un syndrome myélodysplasique

Les syndromes myélodysplasiques sont des affections rares qui touchent surtout des patients âgés, un sur deux ayant plus de 70 ans au moment du diagnostic. Dans ces syndromes, les cellules souches hématopoïétiques ont une capacité de différenciation réduite, d'où une diminution du nombre de cellules sanguines d'une ou plusieurs lignées. Selon les lignées atteintes (globules rouges, globules blancs ou plaquettes), les syndromes myélodysplasiques se manifestent cliniquement par des anémies, des infections ou des hémorragies. Selon une classification qui prend en compte la proportion de blastes (précurseurs des cellules sanguines) dans la moelle osseuse, les caractéristiques cytogénétiques des cellules tumorales et l'importance des cytopénies, la durée médiane de survie est d'environ 9 ans en cas de risque dit très faible de forme grave, 5 ans en cas de risque dit faible et 3 ans en cas de risque dit intermédiaire. Une leucémie aiguë myéloïde (LAM) survient chez un quart des patients dans un délai d'environ 11 ans quand le risque de forme grave est dit faible et 3 ans quand il est dit intermédiaire (1à4).