Ataluren (TRANSLARNA°) et myopathie de Duchenne chez les enfants âgés de 2 ans à 4 ansLa maladie de Duchenne est une maladie génétique grave due à une mutation sur le gène de la dystrophine, une protéine importante pour la structure et la contraction des muscles. Chez environ 10 % des patients, la mutation est de type "non-sens". Une telle mutation conduit à la production d'une protéine tronquée, non fonctionnelle (1).La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecterFaites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous