Nitisinone : la référence dans la tyrosinémie de type 1

 La nitisinone est un inhibiteur du catabolisme de la tyrosine. Dans l'Union européenne, elle est autorisée chez les enfants et les adultes atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1, en association avec un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine. En France, la nitisinone est commercialisée à l'hôpital (et rétrocédable aux patients en ambulatoire) sous forme de gélules à 2 mg, 5 mg, 10 mg et 20 mg, ainsi que d'une suspension buvable à 4 mg/ml. Des copies des gélules à 2 mg, 5 mg et 10 mg sont disponibles sous un nom commercial comportant la dénomination commune internationale (DCI), avec la même indication que le princeps Orfadin° (1,2).