Tézacaftor + ivacaftor (SYMKEVI°) et mucoviscidose avec mutation deltaF508 dès l'âge de 12 ans

La mucoviscidose est une maladie génétique grave, due à des mutations sur le gène codant la protéine CFTR (pour cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). La mutation la plus fréquente est la mutation deltaF508. Début 2021, on ne connaît pas de traitement curatif de la maladie (1).

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