Onasemnogène abéparvovec (ZOLGENSMA°) et amyotrophie spinale proximale

L'amyotrophie spinale proximale est une maladie neuromusculaire, d'évolution progressive, caractérisée par la dégénérescence des motoneurones de la moelle épinière (1). C'est une maladie rare, avec environ 3 enfants atteints pour 100 000 naissances en Europe (2,3).

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