Ivacaftor + tézacaftor + élexacaftor (KAFTRIO°) et mucoviscidose avec au moins une mutation deltaF508

La mucoviscidose est une maladie génétique grave, à transmission autosomique récessive. Elle est due à des mutations sur le gène CFTR codant pour la protéine CFTR (pour cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, en anglais). Cette protéine intervient dans les transports ioniques transmembranaires, en particulier au niveau des canaux chlore. La mutation la plus fréquente est la mutation deltaF508. Fin 2021, on ne connaît pas de traitement curatif de la mucoviscidose (1à4).