Atidarsagène autotemcel (LIBMELDY°) et leucodystrophie métachromatiqueLa leucodystrophie métachromatique est une maladie neurodégénérative rare qui touche le système nerveux central et périphérique. C'est une maladie génétique due à des mutations du gène codant pour l'arylsulfatase A (ARSA), une enzyme qui dégrade les sulfatides entrant dans la composition de la myéline, la gaine des fibres nerveuses. Ces mutations entraînent un déficit en arylsulfatase A et une accumulation des sulfatides dans diverses cellules, notamment du système nerveux. Il en résulte une démyélinisation du système nerveux central et périphérique (1à4).La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecterFaites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous