Ivacaftor + lumacaftor (ORKAMBI°) et mucoviscidose dès l'âge de 1 an

Chez les enfants atteints de mucoviscidose qui sont homozygotes pour la mutation deltaF508 du gène CFTR, l'association ivacaftor + lumacaftor (Orkambi° - firme Vertex) a d'abord été autorisée dans l'Union européenne chez les enfants à partir de l'âge de 2 ans, malgré une balance bénéfices-risques incertaine chez ces patients (1). Elle est ensuite devenue la première association de modulateurs de la protéine CFTR, alias caftors, autorisée dès l'âge de 1 an (2). À cette occasion, un nouveau dosage de granulés, avec 94 mg d'ivacaftor et 75 mg de lumacaftor par sachet, est commercialisé pour les nourrissons pesant de 7 kg à moins de 9 kg (3).